ACE-031 es una forma soluble del receptor de activina tipo IIB (ActRIIB). ACE-031 promueve el crecimiento muscular al unirse a la miostatina y otros reguladores negativos de la masa muscular. Métodos: este estudio doble ciego controlado con placebo evaluó la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ACE-031 en 48 mujeres posmenopáusicas sanas aleatorizadas para recibir 1 dosis de ACE-031 (0.02-3 mg/kg sc) o placebo ( 3:1). Resultados: ACE-031 fue generalmente bien tolerado. Los eventos adversos incluyeron eritema en el lugar de la inyección. La media de AUC(0-∞) y C(max) de ACE-031 aumentó linealmente con la dosis; el T(½) medio fue de 10-15 días. Se observaron aumentos estadísticamente significativos en la masa magra corporal total media (3,3 %; P = 0,03, por DXA) y el volumen muscular del muslo (5,1 %; P = 0,03, por MRI) en el día 29 en el grupo de 3 mg/kg. Los cambios estadísticamente significativos en los biomarcadores séricos sugieren que ACE-031 también mejoró el metabolismo de los huesos y las grasas. Conclusiones: El tratamiento con una dosis única de ACE-031 fue generalmente bien tolerado y resultó en un aumento de la masa muscular en mujeres posmenopáusicas sanas.